一(yī)、《規範》修訂的背景
　　新(xīn)修訂的《藥物臨床試驗質量管理(lǐ)規範》（2020年第57号）已于2020年4月(yuè)(yuè)23日印發，自7月(yuè)(yuè)1日起施行。2003年國家食品藥品監督管理(lǐ)局發布施行《藥物臨床試驗質量管理(lǐ)規範》（原局令第3号，簡稱《規範》），對推動我國臨床試驗規範研究和提升質量起到了(le)積極作(zuò)用。
　　随着我國藥品研發的快(kuài)速發展和藥品審評審批制度改革的深化(huà)，《規範》中一(yī)些(xiē)規定内容已經不再适用，藥物臨床試驗領域新(xīn)概念的産生(shēng)和新(xīn)技術的應用，如(rú)基于風(fēng)險的質量管理(lǐ)、電子(zǐ)數據等，尚未納入《規範》中；近年藥物臨床試驗數據核查中發現(xiàn)比較集中的問題，如(rú)申辦者、研究者、倫理(lǐ)委員(yuán)會等各方的責任理(lǐ)解不清晰，試驗操作(zuò)不夠規範，對于受試者的權益、安全保障不足，需要在《規範》中明确和細化(huà)要求；國家藥品監管部門加入人(rén)用藥品注冊技術管理(lǐ)國際協調會（ICH）并成為(wèi)管委會成員(yuán)，應當遵循和實施相關(guān)指導原則，《規範》與ICH GCP指導原則在體(tǐ)例上(shàng)存在較大差異，需要對《規範》做出相應的修改和增補，以适應藥品監管工作(zuò)的需要。
　二、《規範》修訂的主要思路(lù)
　　《規範》是藥物臨床試驗全過程的技術要求，也(yě)是藥品監管部門、衛生(shēng)健康主管部門對藥物臨床試驗監督管理(lǐ)的主要依據。《規範》的修訂貫徹落實中辦國辦《關(guān)于深化(huà)審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器(qì)械創新(xīn)的意見》（廳字〔2017〕42号），根據新(xīn)修訂《藥品管理(lǐ)法》，參照國際通行做法，突出以問題為(wèi)導向，細化(huà)明确藥物臨床試驗各方職責要求，并與ICH技術指導原則基本要求相一(yī)緻。
三、《規範》适用的範圍
　　《規範》适用于為(wèi)申請藥品注冊而進行的藥物臨床試驗。藥物臨床試驗的相關(guān)活動應當遵守本規範。
四、《規範》修訂的主要内容
　　《規範》修訂從原9000餘字增加到24000餘字，從原13章70條調整為(wèi)9章83條。《規範》修訂保留了(le)總則、研究者、申辦者、試驗方案、附則5個(gè)章節；增加了(le)術語及其定義、倫理(lǐ)委員(yuán)會、研究者手冊、必備文件管理(lǐ)等4個(gè)章節；删除了(le)臨床試驗前的準備與必要條件、受試者的權益保障、監查員(yuán)的職責、記錄與報(bào)告、數據管理(lǐ)與統計分(fēn)析、試驗用藥品的管理(lǐ)、質量保證、多中心試驗8個(gè)章節，将其章節涉及内容按照責任主體(tǐ)和試驗環節調整到相應的章節；《世界醫(yī)學大會赫爾辛基宣言》作(zuò)為(wèi)總的原則性要求納入“總則”中，不再附全文；臨床試驗保存文件作(zuò)為(wèi)指導原則單獨另行發布。
　　（一(yī)）細化(huà)明确參與方責任。倫理(lǐ)委員(yuán)會作(zuò)為(wèi)單獨章節，明确其組成和運行、倫理(lǐ)審查、程序文件等要求。突出申辦者主體(tǐ)責任，明确申辦者是臨床試驗數據質量和可靠性的最終責任人(rén)，加強對外包工作(zuò)的監管。合同研究組織應當實施質量保證和質量控制。研究者具有臨床試驗分(fēn)工授權及監督職責。臨床試驗機構應當設立相應的内部管理(lǐ)部門，承擔臨床試驗相應的管理(lǐ)工作(zuò)。
　　（二）強化(huà)受試者保護。倫理(lǐ)委員(yuán)會應當特别關(guān)注弱勢受試者，審查受試者是否受到不正當影響，受理(lǐ)并處理(lǐ)受試者的相關(guān)訴求。申辦者制定方案時(shí)明确保護受試者的關(guān)鍵環節和數據，制定監查計劃應強調保護受試者權益。研究者應當關(guān)注受試者的其他疾病及合并用藥，收到申辦者提供的安全性信息後應考慮受試者的治療是否需要調整等。
　　（三）建立質量管理(lǐ)體(tǐ)系。申辦者應當建立臨床試驗的質量管理(lǐ)體(tǐ)系，基于風(fēng)險進行質量管理(lǐ)，加強質量保證和質量控制，可以建立獨立數據監查委員(yuán)會，開展基于風(fēng)險評估的監查。研究者應當監管所有研究人(rén)員(yuán)執行試驗方案，并實施臨床試驗質量管理(lǐ)，确保源數據真實可靠。
　　（四）優化(huà)安全性信息報(bào)告。明确了(le)研究者、申辦者在臨床試驗期間(jiān)安全性信息報(bào)告的标準、路(lù)徑以及要求。研究者向申辦者報(bào)告所有嚴重不良事(shì)件。倫理(lǐ)委員(yuán)會要求研究者及時(shí)報(bào)告所有可疑且非預期嚴重不良反應。申辦者對收集到的各類安全性信息進行分(fēn)析評估，将可疑且非預期嚴重不良反應快(kuài)速報(bào)告給所有參加臨床試驗的相關(guān)方。
　　（五）規範新(xīn)技術的應用。電子(zǐ)數據管理(lǐ)系統應當通過可靠的系統驗證，保證試驗數據的完整、準确、可靠。臨床試驗機構的信息化(huà)系統具備建立臨床試驗電子(zǐ)病曆條件時(shí)，研究者應首選使用，相應的計算(suàn)機化(huà)系統應當具有完善的權限管理(lǐ)和稽查軌迹。
　　（六）參考國際臨床監管經驗。臨床試驗的實施應當遵守利益沖突回避原則；生(shēng)物等效性試驗的臨床試驗用藥品應當進行抽樣、保存等；病史記錄中應該記錄受試者知情同意的具體(tǐ)時(shí)間(jiān)和人(rén)員(yuán)；若違反試驗方案或《規範》的問題嚴重時(shí)，申辦者可追究相關(guān)人(rén)員(yuán)的責任，并報(bào)告藥品監督管理(lǐ)部門。
　　（七）體(tǐ)現(xiàn)衛生(shēng)健康主管部門醫(yī)療管理(lǐ)的要求。倫理(lǐ)委員(yuán)會的組成、備案管理(lǐ)應當符合衛生(shēng)健康主管部門的要求；申辦者應當向藥品監管部門和衛生(shēng)健康主管部門報(bào)告可疑且非預期嚴重不良反應。